【獨家】FDA新醫(yī)械負責人表態(tài)：安全與創(chuàng)新依舊是重中之重

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在重新關注醫(yī)療器械的安全性和適應快速變化的醫(yī)療技術的壓力下，FDA的新醫(yī)療器械負責人Jeff Shuren表示，認為在促進創(chuàng)新和安全并不該是非此即彼的選擇題。

新上任的FDA器械和放射衛(wèi)生中心主任Jeff Shuren在最近表示，目前對于FDA的一個挑戰(zhàn)，是某些輿論進行抗爭；很多人在揣測FDA加速新器械上市的做法是以犧牲患者安全為代價的，要不就是保障設備安全的做法是以犧牲創(chuàng)新為代價的。Jeff Shuren自1998年以來一直在FDA任職。他說，該機構在過去十年中采取的一系列行動，對改善醫(yī)療器械監(jiān)管產生了切實的影響。

FDA一直致力于加快醫(yī)療器械進入市場的速度，例如實施《21世紀治愈法案》中的突破性設備審批路徑。Shuren指出，自2007年以來，每年的器械檢查增加了46%，外國檢查增加了243%。盡管FDA最近最引人注目的負責人斯科特·戈特利布（Scott Gottlieb）本月早些時候辭職，但許多評論認為，隨著Shuren繼續(xù)掌舵，預計不會出現重大的CDRH變化。

然而，最近FDA正在忙于回應乳房植入物可能造成癌癥的恐懼風波、對于植入材料的長期影響的擔憂，以及對允許某些不良事件通過替代性總結報告而不是單獨在制造商和用戶設施設備體驗數據庫中披露的批評。

在引人注目的Netflix紀錄片《出血邊緣》中，以及國際調查記者聯合會（International Consortium of Investigative Journalists）一系列對設備行業(yè)監(jiān)管松懈的報道中，CDRH也面臨著來自公共衛(wèi)生倡導者的批評。一個共同的主題是，FDA將行業(yè)視為一個客戶，而不是一個應受監(jiān)管的市場。

510（k）焦點

對監(jiān)管流程的批評大多集中在最廣泛使用的上市路徑上，即所謂的510（k）計劃。

Shuren說，FDA在最近提出了對該程序進行改進，但該舉措并不是要對最近媒體針對FDA在2010年8月發(fā)布一份報告的批評作出回應。該報告對510（k）計劃的進展情況進行了評估。2011年，美國醫(yī)學研究所還起草了建議，要求徹底廢除該計劃。Shuren表示，當2009年秋季他來到CDRH時，幾乎所有的社會輿論都在對醫(yī)械的審批程序表示擔憂和質疑，包括患者群體、醫(yī)療保健專業(yè)群體、行業(yè)、國會等。“我們對整個項目進行了深入研究。我們確定了我們需要做的重要改進，并將繼續(xù)努力實現這一承諾�！�

雖然FDA在2010年的報告中沒有限制哪些設備可以用作等價器械，但現在它正在重新考慮這個想法�！白罱�，我們在過去幾年對該項目所做的改進基礎上，開始關注如何不僅確保設備的安全性和有效性，而且如何促進更安全、更有效的醫(yī)療設備的發(fā)展。這就是最新提議的意義所在，” 該提案的評論摘要一直開放到5月22日，但Shuren指出，FDA已經認識到一些技術隨著時間的推移不會發(fā)生太大變化，這可能會是一個能夠收到行業(yè)歡迎的立場�！拔覀兿Ｍ�看到公眾的評論，其目標是促進更安全、更有效的技術的發(fā)展。這與由于依賴舊的等價器械而引起的對不安全產品的擔憂無關。”Shuren說。

2010年FDA報告建議采用“明確的通過/未通過績效標準”制定共識標準，公眾認為這可能聽上去像是FDA想要將快速510（k）路徑重新包裝為“基于安全和績效的路徑”。Shuren表示，其實這將使企業(yè)能夠證明他們達到或超過FDA基于現代謂詞制定的性能標準。他認為，這一舉措將通過提供空間來證明一種新器械可能比舊產品更有效，從而推動市場競爭。

Shuren表示，FDA已經考慮到美國醫(yī)學研究所提出的大部分建議，但FDA認為專注于加強現有510（k）計劃的行動更加合理�！拔覀兝^續(xù)相信，510（k）計劃是一個非常強大的市場監(jiān)管途徑�！彼�確實可以確保通過審批的設備是安全和有效的。”

關于“預認證”

在最受關注的幾項進展中，CDRH正在實施其軟件“預認證”計劃的試點，該計劃涉及九家公司，包括蘋果、強生和Fitbit。這樣做的目的是讓成熟的公司能夠更快地將軟件作為醫(yī)療設備推向市場。

今年1月，FDA發(fā)布了該項目工作模式的第三次迭代，其中概述了一項計劃，即在試點項目中，結合“卓越評估（excellence appraisal）”的確定，使用De Novo途徑來評估這些計劃中的公司是否在評估安全性和有效性的類似過程中取得了成功。Shuren說：“今年早些時候，試點項目已經啟動。”這需要一些時間才能得到反饋結果。對于企業(yè)來說，沒有額外的工作量，因為FDA內部創(chuàng)建了一個‘影子提交(shadow submission)’方式，將我們考慮的評估部分映射到傳統的De Novo路徑中”。

業(yè)內人士認為，FDA最終將需要獲得新的立法權，以實施一個符合該計劃最初設想的“預認證”計劃，這將改變新產品進入市場的方式。CDRH表示他們已經意識到這一問題。但一個懸而未決的問題是，FDA是否能在國會找到盟友。參議院民主黨人提出了這個問題，要求Shuren保證病人的安全不會受到威脅，否則該機構將超越其法定權限。

“如果試點成功，我們可以在當前的當局下為“再預證”項目多做一些事情，我們很感激這一點。但要更廣泛地應用它，可能需要修改法律。到時候我們便可以努力爭取到國會的認可，”Shuren說。

資金，FDA新預算提交的重中之重

最近，FDA發(fā)布了其2020財年預算申請。Shuren很興奮的表示，如果國會撥款，FDA的醫(yī)療器械監(jiān)督能力可能會進一步提高。

當時FDA收到了這筆國家用于各種醫(yī)療技術舉措的大量新資金，這比資金將用于最近的2019財年上。2020年的申請包括3600萬美元的數字健康、醫(yī)療設備安全、網絡安全和醫(yī)療技術制造，以及2019年一輪撥款中增加的5400萬美元。

Shuren指出，國家衛(wèi)生技術評估體系統（NEST）已經大大受益于來自2019年申請的資金；最初建立NEST協調中心，就是以FDA 2016年的300萬美元撥款為基礎的。FDA稱，該機構在2019年收到了2300萬美元的NEST相關項目撥款，并要求在2020年保持這一水平。去年11月，該機構公布了8個NEST測試案例，旨在評估在醫(yī)療器械監(jiān)管決策中使用真實證據的能力。雅培、強生和Stryker與FDA一起參與了測試案例�！艾F在，我們將有額外的專用資金來進一步提高這一能力。這將是又一個可以同時支持設備創(chuàng)新與安全的偉大例子�！盨huren說。

他還指出，2019年的資金將使FDA終于可以進行用來評估器械上市后安全的首次研究。他說：“之前，資金已經撥給了毒品項目，以實現這一目標�！爆F在醫(yī)療器械監(jiān)管也有了錢來做同樣的事情�！�

FDA的另一個改善NEST行動是，在其2020財年預算的預算論證中支持在索賠數據中包含醫(yī)療設備的唯一設備標識（UDI），監(jiān)管機構說，這可以提高患者的安全性。Shuren說，在今年的預算申請中認可這一想法并不新鮮，他指出，他從2012年起，便已經開始鼓動電子健康記錄中的UDI，這已經是FDA在2012年建立國家醫(yī)療器械上市后監(jiān)測系統的早期戰(zhàn)略的一部分。

FDA提高510（k）安全性的計劃是在其預算提案中正式提出的一項請求，其中要求國會允許FDA可以通過行政命令而不是通過規(guī)則制定程序對II類設備實施特殊控制，該提案預期將使其能夠在緩解風險和安全問題上有更高的效率。

與此同時，CDRH正在進行一項重大重組，將其上市前和上市后團隊整合為一個“超級辦公室”，旨在整個產品生命周期內跟蹤設備。

在上一次關于醫(yī)療器械企業(yè)支付FDA費用的談判中，行業(yè)代表們并不愿意向FDA支付包含器械全生命周期的費用。Shuren說：“我們確實有資源有效實施重組，如果我們沒有能力實施重組，我們就不會推進重組�！�

FDA剛剛經歷了歷史上最長的一次政府關閉，Shuren表示當前該局已恢復滿負荷運作，審查工作仍在暢通無阻地進行。盡管業(yè)內人士依舊擔心，積壓的申請可能已經堆積成山。

但總體來講，Shuren的態(tài)度非常樂觀：“我們正在逐步實現MDUFA（醫(yī)療器械用戶費用修正案）中的所有績效目標�！�